Medicina innovadora: un menor recuperó la visión por medio de una nueva terapia génica ocular

Antonio Vento, paciente de la innovadora terapia que curó su epidermólisis ampollosa. Foto: EFE.

Desde el considerado mejor hospital oftalmológico de Estados Unidos, el Bascom Palmer Eye Institute de Miami, se practicó con éxito la primera terapia génica a un menor que padecía una severa pérdida de visión, logrando que recupere la vista casi en su totalidad.

Antonio Vento, de 14 años, dejó Cuba con sus padres en 2012 con ayuda de una visa humanitaria para realizar el tratamiento ocular en EE.UU. en contra de la epidermólisis ampollosa. Esta enfermedad no sólo afecta a la vista, sino también a la piel, y en el caso del joven, la padeció desde su nacimiento.

Revisión oftalmológica. Foto: Unsplash.

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Una enfermedad poco común padecida por medio millón de personas en el mundo

La rareza de esta enfermedad dificulta su tratamiento, y como si fuera poco, en el caso de Vento el padecimiento afectaba también a la formación de "tejido cicatrizante" tanto en su piel como en sus ojos, detalló así el cirujano oftalmológico de Bascom Palmer Eye, Antonio Sabater, quien fue responsable de la terapia del joven.

Pese a las cirugías oculares que recibió Vento en este hospital, los resultados no eran positivos a largo plazo, ya que al poco tiempo dentro de los tres o cuatro meses posterior a la cirugía, volvía a reproducirse el tejido cicatrizante por la falta de producción de colágeno. "Tras la segunda cirugía decidimos no volver a operarle, esperar a que surgiera otra opción para Antonio", comenta Sabater. La posibilidad de iniciar el nuevo tratamiento nació como una alternativa, al ver que el tratamiento con el uso tópico que se aplicaba sobre las zonas afectadas estaba surtiendo efecto.

Para comenzar las complejas pruebas para verificar la positividad del tratamiento avanzado de uso tópico en terapias génicas, el equipo del profesor asociado de Oftalmología tuvo que ponerse en contacto con Krystal Biotech, la empresa encargada de desarrollar este tipo de tratamientos, y que podía llevar a cabo las pruebas de laboratorio con la formulación final.

Después de haber conseguido los resultados satisfactorios durante las pruebas en 2022 y haber logrado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. aprobara el uso de este tratamiento para el caso particular de Antonio Vento, la clínica tuvo la decisión final de comenzar a tratar al menor con la primera terapia a partir de la formulación utilizada en su piel.

Revisión oftalmológica. Foto: Unsplash.

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El resultado: La recuperación casi total de la vista

"La recuperación fue lenta, pero a los 5 o 6 meses su visión comenzó a mejorar y, a los 8 meses, su visión era casi perfecta hasta el punto en el que recuperó entre el 95 al 100% de la visión en ese ojo", afirmó Sabater, relatando el tratamiento que fue aplicado en primer lugar sobre el ojo derecho del paciente.

En el caso del ojo izquierdo, y a causa de que ya había sufrido previamente dos intervenciones quirúrgicas, los resultados no fueron tan prometedores. Aún así, Vento recuperó hasta el momento entre un 50 a 60% de la visión en ese ojo.

"Fue un trabajo de dos años. Antonio se está recuperando muy bien y estamos muy felices al comprobar que recuperó el sentido de la vista", expresó el profesional. Este caso "es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de esta y otros tipos de enfermedades oculares genéticas que afectan a la córnea", agregó Sabater optimista por el futuro de la medicina ocular y la ciencia. "Es, sin duda, uno de los momentos más importantes de mi carrera profesional".

Yuri, madre de Antonio, se pronunció también emotiva al ver los resultados, defendiendo que siempre había tenido confianza total en el trabajo del profesor Sabater y en la capacidad clínica de su equipo para recuperar la visión de su hijo.

"Hubo un momento, en 2017, que mi hijo no podía caminar, perdía el equilibrio. Y solo nos reconocía por la voz. Este fue un verdadero milagro. Es increíble que mi hijo vuelva a ver el rostro de su familia y a jugar", dijo Yuri.

"No tengo palabras para describir la alegría y agradecer todo lo hecho por la compañía y el doctor Sabater", complementó, admitiendo también que en un principio sintió temor por la salud de su hijo al enterarse de que se trataba de una terapia experimental. Sin embargo, la mujer se apoyó en su fe además de en el carácter profesional de los doctores, "siempre tuvimos la esperanza de que Dios iba a ayudarnos y, desde el primer día, confiamos en el doctor Sabater".