Precio de los fármacos: ¿de qué depende su valor, cómo se fija y qué prioriza?

Laboratorios, salud.

El caso de Gael es solo uno de los ejemplos sobre cómo se mueve la industria farmacéutica, a sus padres los médicos le dijeron que a sus 15 días de vida padecía de Atrofia Muscular Espinal (AME). Los chicos que lo padecen tienen dificultad para moverse, tragar o respirar ya que es una mutación genética que destruya sus neuronas motoras. Aún no hay cura pero hay terapias que mejoran su vida diaria.

Gael como otros chicos recibe en su espina dorsal una inyección de Spinraza, el fármaco más avanzado contra la AME. Aunque en 2019 hubo un gran avance con la aparición de un nuevo fármaco llamado Zolgensma, que se suministra con una inyección única. En mayo del 2019, la Food and Drug Administration (FDA) aprobó su uso en EEUU. El problema mayor ahora es su costo ya que la inyección cuesta 2,1 millones de dólares.

Zolgensma es de este modo la inyección más cara del mundo. ¿Cómo es el negocio de los fármacos? El sitio español elPeriódico se adentra en su mundo y qué se toma en cuenta para fijar los valores.

La exorbitante suma de este fármaco no es el único. En 2015 una terapia avanzada contra la hepatitis C (el Sofosbuvir) puso a los pacientes en pie de guerra. Llegó al mercado con un precio de 84.000 dólares. Muchos estados se resistieron a pagar o limitaron su uso, entre protestas de afectados. Una inyección de Valrox, fármaco contra la hemofilia A en fase de aprobación, podría alcanzar los 2,7 millones de dólares.

En abril, una treintena de organizaciones por el derecho a la salud emplazaron al Gobierno de España a "garantizar los precios justos” de los futuros tratamientos. ¿De qué depende el precio de los fármacos? ¿Cómo se fija y qué prioriza?

Novartis, la farmacéutica que produce el fármaco de Zolgensma, anunció en febrero que repartiría 100 dosis gratuitas a enfermos escogidos al azar en el mundo aunque muchos lo calificaron como una “herramienta de marketing para la empresa”.

¿Vale Zolgensma realmente lo que cuesta? Es imposible contestar a esta pregunta, porque los costes de desarrollo están amparados por el secreto industrial.

“Es un precio sencillamente ridículo. La investigación fue pagada con dinero público y ahora piden que abonemos esa suma para salvar a nuestros niños”, explicó un especialista.

Es común que las farmacéuticas no llevan a cabo las investigaciones, sino que compran 'start-ups' prometedoras. Incluso a veces las farmacéuticas ni tan solo hacen los ensayos: los externalizan a organizaciones de investigación "a demanda" (Contract Research Organizations). A esto hay que agregarle que sacan provecho de los resultados de la investigación académica, compran empresas 'spin-off' (surgidas de centros de investigación públicos) o reciben descuentos e incentivos fiscales.

El precio de Zolgensma se basa en los años de vida adicionales que la terapia puede proporcionar a un paciente. En un país rico como EEUU, un año de vida adicional vale entre 100.0000 y 150.0000 dólares por paciente, según el ICER. La expectativa para Zolgensma ronda los 17 años adicionales, lo que arroja un total de entre 1,2 y 2,1 millones de dólares.

Otro de los grandes problemas es la variación de los precios según países. Tras la aprobación de las grandes agencias (la FDA en EEUU y la EMA en Europa), las farmacéuticas emprenden negociaciones para fijar precios distintos por estados. “Se generan desigualdades: según el país, puedes acceder a un fármaco o no. Ya lo vimos con Spinraza”, explican.

A la espera de un cambio de modelo, algunos hospitales recurren a la autoproducción de fármacos avanzados. Por ejemplo desde julio del 2017, en el Clínic de Barcelona, el equipo de los doctores Álvaro Urbano y Manel Juan han tratado a 55 pacientes con terapias CAR-T: fármacos genéticos de última generación contra el cáncer. Estas terapias extraen del paciente unas células de su sistema inmune (los linfocitos T), los doctores las modifican genéticamente para que ataquen al cáncer y las vuelven a introducir en el paciente.

En el 2017, se aprobaron por primera vez dos fármacos de este tipo, Kymriah y Yescarta, con precios de casi 500.000 y casi 400.000 dólares, respectivamente. Eran los fármacos anti-cáncer más caros de la historia.

Los fármacos del Clínic tratan los mismos cánceres que los comerciales, pero en franjas de edad o subtipos distintos. Tras ensayarlos, el hospital ha pedido a la Agencia Española del Medicamento una exención hospitalaria.  De lograrse, se fijaría un precio alineado con el coste de producción.