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Un joven de 14 años padecía de una enfermedad ocular tan extraña que sólo la comparten medio millón de personas en todo el mundo. Después de haber perdido casi en su totalidad la visión, una terapia experimental tuvo un resultado positivo revirtiendo los efectos de esta enfermedad.
El objetivo de los investigadores era encontrar un sistema de administración más tolerable y de acción más prolongada para los medicamentos de la PPrE.
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