ANMAT: autorizan nuevo medicamento para pacientes con Hemofilia A

Hemofilia. 

La Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el uso de un nuevo medicamento para pacientes con hemofilia A pediátricos y adultos.

Las personas con hemofilia del tipo A, que es la más frecuente, disponen de esta nueva medicación indicada para prevenir y tratar los sangrados que ocurren debido a esta enfermedad ante mínimos traumatismos o incluso en forma espontánea.

Esos sangrados, que generalmente se dan en las articulaciones y en diferentes órganos, limitan la movilidad y la posibilidad de realizar actividad física, con la consecuente merma en la salud y calidad de vida de los pacientes.

La ANMAT autorizó el uso de un fármaco que fue desarrollado a partir de la combinación de ADVATE (factor VIII recombinante) y una molécula de polietilenglicol: ese proceso, que se denomina pegilación, mejora las propiedades de la molécula y, entre otros beneficios, prolonga su vida media, permitiendo a los pacientes reducir la cantidad de infusiones, a la vez que les permite realizar más actividad física con un menor riesgo de sangrados.

El Jefe de Medicina del Centro de Hemofilia de la Clínica Vivantes de Friedrichshain, Alemania, Robert Klamroth, expresó que "el nuevo factor ofrece mayor libertad para individualizar el tratamiento de reemplazo con mayor concentración y con menos inyecciones, adaptando la terapia a la medida de cada paciente con una mejor protección".

"Los concentrados de vida media extendida son una herramienta para optimizar el tratamiento en situaciones donde sea posible prolongar el intervalo de las infusiones y mantener niveles de factor más elevados que el basal, por mayor tiempo.

Esto incrementaría la adherencia y facilitaría el manejo en pacientes, por ejemplo, con accesos venosos difíciles", señaló la directora médica de la Fundación de la Hemofilia, Daniela Neme.

"Uno de los principales problemas que debe enfrentar un paciente con Hemofilia A es el sangrado recurrente, especialmente en las articulaciones, lo que con el tiempo lleva a lo que se conoce como enfermedad degenerativa de las articulaciones. La necesidad de aplicarse inyecciones intravenosas en forma frecuente atenta contra la adherencia al tratamiento", graficó el doctor Klamroth.

En ese sentido, la médica hematóloga agregó: "En hemofilia hay conceptos que son universales y no tienen discusión: el tratamiento de las hemorragias debe ser inmediato, el tratamiento del paciente debe ser domiciliario y la profilaxis es una opción terapéutica adecuada para el tratamiento de los pacientes con hemofilia severa".

La hemofilia es un desorden hemorrágico hereditario y congénito originado por mutaciones en el cromosoma X y caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores VIII o IX, unas proteínas que participan en el proceso de coagulación.

La enfermedad la padecen casi exclusivamente los varones, mientras que las mujeres pueden ser portadoras, pero rara vez manifiestan la enfermedad.

Aunque tiene un alto componente hereditario, un tercio de los casos surge sin antecedentes familiares, como consecuencia de mutaciones espontáneas.