Un ensayo clínico demostró la eficacia de una terapia génica bilateral que podría revertir la sordera hereditaria en niños, que lograron recuperar el oído y el habla.
Por Canal26
Miércoles 5 de Junio de 2024 - 12:30
El avance de la ciencia y de las investigaciones sobre la sordera hereditaria generan esperanza, dado que cinco niños con esta patología lograron recuperar el habla y la audición en ambos oídos. Esto se produjo tras una terapia génica que demostró ser efectiva, gracias a que estos fueron capaces de localizar y señalar de qué posición provenían los sonidos.
Según el ensayo clínico realizado por los investigadores del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghai, China, la terapia génica fue capaz de restaurar la audición de los dos oídos en cinco niños diagnosticados con DFNB9, la cual se define como una sordera autosómica, producto de una mutación en gen OTOF.
De acuerdo con el artículo publicado este miércoles en la revista científica Nature Medicine, es la primera vez que se administra una terapia génica bilateralmente, es decir, en ambos oídos, y resulta exitosa. Esto se debe a que, en la primera fase, se trataba un solo oído, por lo cual "los resultados de estos estudios son asombrosos", según el coautor principal del estudio y científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear, Zheng-Yi Chen.
"La capacidad auditiva de los niños tratados sigue progresando de forma espectacular y el nuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra en ambos oídos, incluida la capacidad de localización de fuentes sonoras y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos", añade el coautor del ensayo quien además destacó que estos resultados demuestran que su enfoque "es muy prometedor".
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Según el equipo de investigadores que llevó adelante el ensayo clínico que le devolvió la audición a cinco niños con sordera hereditaria a través de una terapia génica, el objetivo siempre fue tratar a los infantes en ambos oídos para así lograr la capacidad de oír el ruido en tres dimensiones, lo cual es importante para las comunicaciones y las labores comunes, como puede ser conducir.
Las cifras oficiales estiman que más de 430 millones de personas en el mundo padecen pérdida de audición discapacitante, de los cuales 26 millones de ellas sufren de sordera congénita. En el caso de los niños, hasta el 60% de los casos de sordera son causados por mutaciones en el gen OTOF, la cual impide que se desarrolle la función necesaria por los mecanismos auditivos y neurales subyacentes para la audición.
De los cinco niños que recuperaron la audición en ambos oídos, con mejoras espectaculares en la percepción del habla y la localización del sonido, dos fueron capaces de apreciar la música, una señal auditiva más compleja. Si bien el ensayo sigue en curso y los participantes continúan siendo controlados. "Esos resultados confirman la eficacia del tratamiento sobre el que habíamos informado anteriormente y representan un paso importante en la terapia génica para la pérdida de audición genética, según el autor principal del estudio, Yilai Shu.
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